Blog
Discover our latest articles and blogs
FDA responde em 4 dias: IND para paciente único nos EUA e requisitos para ASO
Passo a passo prático para obter IND para paciente único nos EUA: contatos com fabricante, Form 3926, checklist operacional, prazos (autorização verbal em...
Critérios para modelos de doença em organoides para investigadores
Critérios e protocolos práticos para montar modelos de doença em organoides: validação multiómica, controlos isogénicos, triagem de alto rendimento e o...
Erste ASO Signale in 6–8 Wochen: Fahrplan für Patienten und Ärzte
Fahrplan für individuelle ASO Programme: erste Laborbefunde in 6–8 Wochen. Ablauf, Zulassung, Herstellung und realistische Erwartungen für Patienten und...
4,9–5,0 kb : éviter l'échec AAV en laboratoire, liste de contrôle
Guide technique pour chercheurs : pourquoi l'efficacité AAV chute dès 4,9–5,0 kb, comment l'éviter et quelle liste de contrôle qualité appliquer en...
6–30 semanas: cuándo un modelo iPSC está listo para familias y médicos
Estimaciones reales (6–30 semanas), pasos clave, entregables y las preguntas que debe exigir al laboratorio. Cronogramas y ejemplos para familias y médicos.
Researchers: Why the AAV Packaging Limit Collapses After 4.9 kb
For lab teams: reconcile 4.7 kb vs larger reports, learn why full genome yield drops at 4.9–5.0 kb, and get a practical design and QC checklist for...
Когда ридтраут терапия поможет пациенту: клеточные модели и N=1
Научно ориентированный обзор: как работает ридтраут терапия, какие ограничения дают NMD и доставка, и как тесты на клетках пациента и N=1 помогают...
研究者四阶段端到端管线：把经验规则、结构预测与 PFRED、 ASOptimizer 用于反义寡核苷酸设计
为研究者与转化团队呈现可执行的四阶段反义寡核苷酸设计与验证管线，整合结构预测、热力学准则、 PFRED 与 ASOptimizer。
7 blocos essenciais no relato N-of-1: checklist para pacientes e médicos
Checklist prático de sete blocos para relatórios N-of-1: o que exigir em contrato para garantir controles isogênicos, QC e rastreabilidade.