Blog
Discover our latest articles and blogs

iPSC-модели мышечных заболеваний: от клеток пациента к терапии
Как iPSC-модели мышечных заболеваний строят из клеток пациента, что они умеют, где их пределы и как они помогают найти варианты лечения редкой миопатии.

患者来源心肌细胞:用“培养皿里的心脏”为罕见心脏病找药
患者来源心肌细胞是怎样由一管血或一小块皮肤制成的?本文讲清它能测哪些电生理、钙信号和收缩表型,成熟度与对照等局限在哪里,并以长QT真实病例说明,超罕见遗传性心脏病患者如何借此平行筛选现有药物、定制ASO与基因治疗方案,以及启动项目前家庭和医生该问哪些问题。

Consentimento para iPSC: o que o termo precisa dizer
O que um termo de consentimento para iPSC precisa cobrir nos EUA: armazenamento, compartilhamento, uso comercial, sequenciamento, retirada e privacidade genética.

Sélection de capside AAV : critères, méthodes et pièges
Comment choisir une capside AAV : tropisme, immunité préexistante, criblage de banques, modèles cellulaires du patient et exigences de la FDA, étape par étape.

Kosten für ein individuelles ASO: Was Sie 2026 wirklich zahlen
Was kostet ein maßgeschneidertes ASO in den USA? Vom Oligo für wenige Dollar bis zum N-of-1-Programm für 1 bis 3 Mio. US-Dollar: Kostentreiber und Finanzierung.

Cómo priorizar la terapia génica en enfermedades raras
Criterios para decidir qué terapia génica priorizar en una enfermedad rara: gravedad, biología, riesgos, evidencia preclínica y acceso, con fuentes de la FDA y los NIH.

Дифференцировка iPSC в глию: астроциты, олигодендроциты, микроглия
Как из iPSC получают астроциты, олигодендроциты и микроглию: сроки, маркеры, ловушки незрелости и как глиальная модель помогает при редких болезнях.

Descoberta de biomarcadores em iPSC: guia para doenças raras
Como descobrir e validar biomarcadores em modelos de iPSC do próprio paciente: etapas, controles isogênicos, ômicas, erros comuns e uso em triagem de fármacos.

Cómo validar una VUS en células: ensayos, controles y pasos
Cómo validar una variante de significado incierto (VUS) en células: qué ensayo elegir, por qué importa el control isogénico y cómo llegar a evidencia PS3/BS3.