Blog

Discover our latest articles and blogs

iPSC-модели мышечных заболеваний: от клеток пациента к терапии
October 20, 2026

iPSC-модели мышечных заболеваний: от клеток пациента к терапии

Как iPSC-модели мышечных заболеваний строят из клеток пациента, что они умеют, где их пределы и как они помогают найти варианты лечения редкой миопатии.

患者来源心肌细胞:用“培养皿里的心脏”为罕见心脏病找药
October 20, 2026

患者来源心肌细胞:用“培养皿里的心脏”为罕见心脏病找药

患者来源心肌细胞是怎样由一管血或一小块皮肤制成的?本文讲清它能测哪些电生理、钙信号和收缩表型,成熟度与对照等局限在哪里,并以长QT真实病例说明,超罕见遗传性心脏病患者如何借此平行筛选现有药物、定制ASO与基因治疗方案,以及启动项目前家庭和医生该问哪些问题。

Consentimento para iPSC: o que o termo precisa dizer
October 20, 2026

Consentimento para iPSC: o que o termo precisa dizer

O que um termo de consentimento para iPSC precisa cobrir nos EUA: armazenamento, compartilhamento, uso comercial, sequenciamento, retirada e privacidade genética.

Sélection de capside AAV : critères, méthodes et pièges
October 20, 2026

Sélection de capside AAV : critères, méthodes et pièges

Comment choisir une capside AAV : tropisme, immunité préexistante, criblage de banques, modèles cellulaires du patient et exigences de la FDA, étape par étape.

Kosten für ein individuelles ASO: Was Sie 2026 wirklich zahlen
October 20, 2026

Kosten für ein individuelles ASO: Was Sie 2026 wirklich zahlen

Was kostet ein maßgeschneidertes ASO in den USA? Vom Oligo für wenige Dollar bis zum N-of-1-Programm für 1 bis 3 Mio. US-Dollar: Kostentreiber und Finanzierung.

Cómo priorizar la terapia génica en enfermedades raras
October 20, 2026

Cómo priorizar la terapia génica en enfermedades raras

Criterios para decidir qué terapia génica priorizar en una enfermedad rara: gravedad, biología, riesgos, evidencia preclínica y acceso, con fuentes de la FDA y los NIH.

Дифференцировка iPSC в глию: астроциты, олигодендроциты, микроглия
October 19, 2026

Дифференцировка iPSC в глию: астроциты, олигодендроциты, микроглия

Как из iPSC получают астроциты, олигодендроциты и микроглию: сроки, маркеры, ловушки незрелости и как глиальная модель помогает при редких болезнях.

Descoberta de biomarcadores em iPSC: guia para doenças raras
October 19, 2026

Descoberta de biomarcadores em iPSC: guia para doenças raras

Como descobrir e validar biomarcadores em modelos de iPSC do próprio paciente: etapas, controles isogênicos, ômicas, erros comuns e uso em triagem de fármacos.

Cómo validar una VUS en células: ensayos, controles y pasos
October 19, 2026

Cómo validar una VUS en células: ensayos, controles y pasos

Cómo validar una variante de significado incierto (VUS) en células: qué ensayo elegir, por qué importa el control isogénico y cómo llegar a evidencia PS3/BS3.