Blog
Discover our latest articles and blogs
Для разработчиков терапий: доставка CRISPR, фокус на RNP и LNP
Техническое руководство для разработчиков терапий и исследователей: сравнение форматов (RNP, mRNA, плазмида), обзор LNP и везикулярных платформ и...
6 到 20 周可交付：供患者、临床与资助方使用的罕见病药物筛选合同时间表
按里程碑划分罕见病个体化药物筛选，提供 6 到 20 周 与 8 到 24 周的时间预算、合同化验收要点与加速谈判策略。
FDA responde em 4 dias: IND para paciente único nos EUA e requisitos para ASO
Passo a passo prático para obter IND para paciente único nos EUA: contatos com fabricante, Form 3926, checklist operacional, prazos (autorização verbal em...
Critérios para modelos de doença em organoides para investigadores
Critérios e protocolos práticos para montar modelos de doença em organoides: validação multiómica, controlos isogénicos, triagem de alto rendimento e o...
Erste ASO Signale in 6–8 Wochen: Fahrplan für Patienten und Ärzte
Fahrplan für individuelle ASO Programme: erste Laborbefunde in 6–8 Wochen. Ablauf, Zulassung, Herstellung und realistische Erwartungen für Patienten und...
4,9–5,0 kb : éviter l'échec AAV en laboratoire, liste de contrôle
Guide technique pour chercheurs : pourquoi l'efficacité AAV chute dès 4,9–5,0 kb, comment l'éviter et quelle liste de contrôle qualité appliquer en...
6–30 semanas: cuándo un modelo iPSC está listo para familias y médicos
Estimaciones reales (6–30 semanas), pasos clave, entregables y las preguntas que debe exigir al laboratorio. Cronogramas y ejemplos para familias y médicos.
Researchers: Why the AAV Packaging Limit Collapses After 4.9 kb
For lab teams: reconcile 4.7 kb vs larger reports, learn why full genome yield drops at 4.9–5.0 kb, and get a practical design and QC checklist for...
Когда ридтраут терапия поможет пациенту: клеточные модели и N=1
Научно ориентированный обзор: как работает ридтраут терапия, какие ограничения дают NMD и доставка, и как тесты на клетках пациента и N=1 помогают...