Blog
Discover our latest articles and blogs
Dosage des AAV pour le SNC : voies, unités et sécurité
Dosage des AAV pour le système nerveux central : vg/kg ou dose totale, voie intrathécale ou intraveineuse, immunosuppression et sécurité, avec les sources.
Валидация хитов в клеточных моделях: как подтвердить связывание и активность
Узнайте, как подтвердить связывание хита с мишенью и его активность в клетках с помощью ортогональных тестов, контрлиний и оценки жизнеспособности.
iPSC 肌管分化：路线选择、培养方案与成熟度评估
了解 iPSC 肌管分化的路线选择、培养要点与成熟评估，比较无转基因、转录因子和前体细胞方案，按药筛或功能研究需求挑选培养流程。
Como se faz a avaliação da terapia genética: segurança, risco e eficácia
Saiba como se avalia uma terapia génica, das análises iniciais aos ensaios clínicos e ao seguimento prolongado, para medir segurança, riscos e eficácia.
Functional rescue assay: quando ele sustenta a interpretação de uma VUS
Entenda como ensaios de resgate funcional ajudam a interpretar VUS e sustentar critérios PS3/BS3, com controles, estatística e modelos adequados.
Haploinsuffizienz: Strategien für Therapie und Modellwahl
Erfahren Sie, welche Therapien bei Haploinsuffizienz passen: Genaktivierung, ASO, Wirkstoffaktivatoren oder Proteinersatz, und wie iPSC-Modelle die Wahl...
Validation des hits : quels essais secondaires choisir pour écarter les faux positifs
Choisissez les essais secondaires qui valident un hit : méthodes orthogonales et tests cellulaires pour écarter les faux positifs avant la chimie médicinale.
Selección de vector AAV: guía práctica con panel core para investigadores
Aprende a elegir un vector AAV con cinco cápsides, criterios de tejido y administración, controles in vitro y pautas de la FDA para iniciar tu cribado.
Интратекальная доставка ASO: протокол, распределение и риски
Разберите интратекальное введение антисмысловых олигонуклеотидов: как проводят пункцию и болюс, распределяется препарат в ЦНС и какие риски учитывать.