Blog
Discover our latest articles and blogs
Modélisation des maladies rétiniennes avec les organoïdes dérivés d'iPSC
Les organoïdes rétiniens reproduisent des maladies génétiques, valident des corrections CRISPR et accélèrent le criblage médicamenteux préclinique.
Estudos IND-enabling nos EUA: o que exigem e como reduzir o risco de clinical hold
Saiba quais dados não clínicos são essenciais para solicitar um IND nos EUA e como cumprir ICH M3(R2) e GLP para reduzir risco de suspensão clínica.
Rescate farmacológico en iPSC: qué funciona y qué aún falla
En modelos iPSC, el rescate farmacológico ha identificado fármacos que restauran funciones neuronales y señala retos para su traducción clínica.
Сотрудничество в биофармацевтике для редких заболеваний: с чего начать
Узнайте, как сотрудничество биофармы, академии и пациентских организаций ускоряет разработку терапии для редких заболеваний: начните с исследования...
Ex vivo与in vivo基因编辑：如何选择正确路径
了解体外与体内基因编辑的关键权衡：递送难度、脱靶与免疫风险、临床物流与成本，帮你为造血或难取样器官选择合适路径，并给出实践建议。
Programa de terapia ASO: como funciona e para quem é indicado
Descubra como um programa de terapia com oligonucleotídeos antisenso desenvolve, regula e aplica tratamentos personalizados para doenças genéticas raras,...
Evaluación off-target ASO: metodología práctica para investigadores
Guía para evaluar efectos fuera de objetivo de ASO: análisis in silico, secuenciación con dosis y validación para dossier regulatorio.
Modelos de doenças de canais iónicos: da mecânica molecular à triagem terapêutica
Modelos de doenças de canais iónicos reproduzem alterações eletrofisiológicas, elucidam ganho ou perda de função e orientam triagem de fármacos e...
Off-label drug screening: что это такое и как он работает на практике
Скрининг вне показаний на основе клеточных моделей выявляет одобренные лекарства, подходящие для лечения ультраредких генетических заболеваний.