Blog
Discover our latest articles and blogs
Entrega de ASO ao SNC: o que conta como evidência in vitro convincente
Saiba validar entrega de ASO ao SNC em iPSC de pacientes, provar resgate fenotípico e reunir dados CMC e regulatórios para conversar com a FDA.
Estratégia de biomarcadores em doenças raras: o roteiro que funciona
Aprenda uma estratégia de biomarcadores em doenças raras: história natural, marcadores mecanísticos, validação analítica e contacto regulatório precoce.
Blood Draw for iPSC: Praktisches Laborprotokoll für Forschende
Praktisches Laborprotokoll zur Blutentnahme für iPSCs: 4–10 ml, Isolation von PBMC binnen 2 Stunden und Reprogrammierungsoptionen.
Escalado de ASO preclínico: qué exige la FDA antes de un IND
Evita fallos en el IND: para escalar un ASO valida el mecanismo con biomarcador, controla impurezas y asegura CMC y seguridad antes del pre-IND.
Guidance ASO individualisée : la feuille de route pratique du diagnostic à l'IND
Conseil individualisé en oligonucléotides antisens : concevoir et valider un traitement sur mesure, rédiger un dossier IND pour un patient unique et...
Что такое physician initiated research и когда его начинать
Когда начинать исследование, инициированное врачом, с перепрограммированием клеток и тестированием лекарств при ультраредких генетических заболеваниях?
反义寡核苷酸设计流程：从计算筛选到临床转化
掌握反义寡核苷酸设计流程，从计算筛选到临床转化的阶段要点、关键判据与可执行核查表，助您建立可复现的候选筛选到监管提交路径。
O que é um estudo de amenabilidade terapêutica e para quem ele serve
Saiba como um estudo de amenabilidade usa iPSC do paciente editadas com CRISPR e triagem para identificar tratamentos em doenças muito raras.
Patch-clamp ou MEA: como escolher a técnica certa para ensaios de eletrofisiologia em neurónios
Aprenda a escolher entre patch clamp e MEA para ensaios de eletrofisiologia em neurónios: análise iónica célula única, triagens ou monitorização a longo...