IND（Investigational New Drug，新药临床试验申请）用于系统性研究，目的是收集安全性与有效性数据以支持药物最终上市；扩展使用（Expanded Access，也称同情用药）用于治疗，让无法入组临床试验、且患有严重或危及生命疾病的患者，在试验之外获得未获批药物。两者不是同一件事的两种叫法，而是两条并行的监管路径。紧急情况下，扩展使用还能启动电话授权（eIND），患者可以先用药，后补交书面材料。
简述:
- 扩展使用主要为个别严重患者提供药物，门槛较低，但大规模治疗方案需接近二期或三期证据。
- IND 是系统性研究申请，需提供完整临床非临床数据，并接受持续安全报告，验证药物的安全性和有效性。
- 紧急情况下可以通过电话获得快速口头授权（eIND）以立即用药，非紧急则需30天内获得FDA批准。
- 制药厂是否提供药物是关键瓶颈，FDA审批放行率超过99%，但许多拒绝源于制造商责任担忧。
- 选择路径前应优先确认是否已有试验可入组，联系制造商并评估病情紧急程度，合理规划申请流程。
目录
- IND vs 扩展使用：目的、门槛与时间线速览
- IND 流程要点：谁提交、提交什么、如何审评
- 扩展使用流程详解：单患者、中等规模与治疗性 IND 怎么走
- 如何选择路径：医生与患者应先做的 6 步
- 流程中各方的职责与常见瓶颈
- 获批之后：安全上报、年报与合并转换的判断标准
- RareLabs 的实践视角：用患者衍生数据支持 IND 与扩展使用申请
- 需要 IND‑enabling 数据或扩展使用支持？
- 来源
- 常见问题
IND vs 扩展使用：目的、门槛与时间线速览
判断该走哪条路径，先看三个维度：这是研究还是治疗，需要多强的证据，以及有多少患者要用药。
- 目的：IND 的核心是系统研究，为的是最终获得 FDA 批准上市；扩展使用的核心是让个别患者尽快用上药，研究数据只是附带产出，不是首要目标。
- 证据门槛：IND 需要完整的非临床与临床数据包支持申办方的研究假设；扩展使用如果只涉及单个患者，门槛相对宽松，但一旦扩大到中等规模群体或广泛的治疗性使用，FDA 通常会要求更接近二期或三期试验水平的证据。
- 适用规模：扩展使用分三类，单患者（含紧急）、中等规模群体、广泛治疗性使用（Treatment IND），规模越大，监管审查越接近常规 IND。
- 时间线：非紧急的单患者扩展使用申请提交后，如果 FDA 在 30 个自然日内没有发出临床暂停，医生就可以开始给患者用药；紧急情况下可以直接电话联系 FDA 获得口头授权，立即用药。
- 关键表单：个人患者扩展使用用 Form FDA 3926；标准 IND 提交、包括中等规模或治疗性扩展使用，则要用 Form FDA 1571 和 Form FDA 1572。
专业提示： 单患者扩展使用的放行率超过 99%，真正拖慢流程的几乎从来不是 FDA 的审批，而是药厂是否愿意提供药物。
IND 流程要点：谁提交、提交什么、如何审评
IND 由申办方（可以是药企、研究机构，也可以是医生本人）向 FDA 提交，目标是获得开展临床试验的许可。整个流程围绕几个固定动作展开。
- 确定申办方与角色：如果是医生发起的研究性 IND，医生同时承担申办方与研究者责任，需要在 Form FDA 1571 上明确标注申请类型，研究团队成员则填写 Form FDA 1572。
- 准备资料包：内容包括化学、生产与控制（CMC）数据、非临床安全性数据、既往人体研究结果（如有）以及详细的临床试验方案。早期阶段的 CMC 资料不需要做到商业化生产规格，符合"分阶段适配"（phase‑appropriate）原则即可，这也是很多申办方在准备资料时最容易低估工作量的地方。
- 等待 30 日审评期：FDA 收到 IND 后有 30 个自然日审查安全性问题。如果这段时间内没有发出临床暂停通知，申办方就可以按计划启动试验。
- 履行持续报告义务：试验启动后，申办方必须按照 21 CFR 312.32 的要求上报严重不良事件等安全性信息，并根据 21 CFR 312.33 每年提交一次年度报告，同时保存完整的试验记录以备核查。
这套流程的重点不是"申请一次就完了"，而是一套持续运转的合规体系。很多团队在提交阶段做得很扎实，却在年度报告和安全上报上掉链子，这恰恰是监管机构最容易发现问题的环节。
扩展使用流程详解：单患者、中等规模与治疗性 IND 怎么走
三类扩展使用适用条件不同，操作细节也不一样，混为一谈是临床团队最常犯的错误。
- 单患者扩展使用（含紧急情形）：适用于单个严重或危及生命的患者，且没有其他治疗选择、也无法入组现有试验。非紧急情况下，医生填写 Form FDA 3926 并获得制造商同意；紧急情况下可先电话联系 FDA 获得口头授权，随后在规定时间内补交书面材料。
- 中等规模患者群体扩展使用：适用于一组患有相同疾病、需要同一未获批疗法的患者。申请者需在 Form FDA 1571 上标注申请类型，并遵守与标准 IND 相同的安全上报与年报要求。
- 广泛治疗性使用（Treatment IND）：适用于更大范围的患者群体，通常要求已有一定的临床试验数据支持药物的潜在获益，证据门槛明显高于单患者申请。
三类共同的前提是：药物制造商同意提供药物，且方案要经过独立审查委员会（IRB）批准。紧急情况下 IRB 审查可以事后补做，但非紧急情形必须先获批准才能用药。
专业提示： 如果同一种未获批药物有多个单患者申请陆续出现，FDA 常建议申办方将这些请求合并成一个中等规模或治疗性扩展使用 IND，统一管理安全数据与药物供应，省去重复申报的麻烦。
如何选择路径：医生与患者应先做的 6 步
面对具体病例时，先按顺序把这六件事做完，再决定走 IND 还是扩展使用。
- 第一步：在 Clinicaltrials 上查是否有患者能入组的现有试验，这是所有路径里最快、最正规的方式。
- 第二步：直接联系药物制造商，确认是否有意愿提供药物、库存是否充足。这一步往往比 FDA 审批更花时间。
- 第三步：评估病情的紧急程度，决定走非紧急的书面申请流程还是走紧急电话授权（eIND）通道。
- 第四步：按适用类别准备表单（单患者用 Form FDA 3926，群体或治疗性使用则走 Form FDA 1571），并同步与 IRB 沟通审查安排。
- 第五步：如果制造商拒绝提供药物，考虑同类在研药物、患者援助项目或基金会资助等替代渠道。
- 第六步：用药后按要求记录并上报安全性信息，确保年度报告和总结材料按时提交。
专业提示： 把第二步提前到第一步之前做也无妨，很多时候制造商的态度才是决定整件事能不能推进的关键变量。
流程中各方的职责与常见瓶颈
医生或申办方要负责准备申请材料、完成知情同意、并按时上报安全事件，这是硬性义务，没有讨价还价的空间。制造商则常常因为责任顾虑、生产能力有限，或是担心不良事件影响正在进行的其他试验，而拒绝提供药物。FDA 自己也承认，扩展使用能否落地的关键往往不在监管审批本身，而在制造商是否愿意配合。
- IRB 在紧急情形下可以事后补做审查，但非紧急申请必须先获批准才能用药，两者的审查节奏完全不同。
- 常见的后勤障碍包括药物运输、患者所在地医院是否具备给药条件，以及经济负担问题，这些往往需要联系患者支持组织或基金会解决。
- 如果制造商反复拒绝，尝试通过学术合作或已发表数据加强申请的说服力，往往比单纯反复催促更有效。
紧急 eIND 的实操流程与合规要点
危及生命的紧急情况下，动作要快，但记录不能省。
- 立即电话联系 FDA 药物评估与研究中心的紧急联系渠道，说明病情与用药诉求，获得口头授权后可以立即给药。
- 保留通话记录、邮件往来与知情同意文件，这些是后续补交书面材料的依据。
- 在规定时间内提交书面申请，IRB 审查可以事后补做，但仍必须完成。
单患者扩展使用的放行率超过 99%，这个数字对临床医生的意义在于：真正的瓶颈几乎从来不在 FDA 这一端，而是前面提到的药物供应问题。
获批之后：安全上报、年报与合并转换的判断标准
拿到许可只是开始，后续的合规义务同样重要。
- 出现严重或意外的不良事件时，必须按照 21 CFR 312.32 的时限要求向 FDA 上报，逾期上报会被视为合规漏洞。
- 持续用药期间需要每年提交一次年度报告，内容涵盖患者反应、剩余药物供应与任何方案调整。
- 如果同一药物的单患者请求数量增多，FDA 有权要求申办方将这些请求合并为一个中等规模或治疗性扩展使用 IND，统一管理。
- 治疗结束后，通常需要向 FDA 提交总结性资料，包括不良事件汇总和治疗结果概述，供未来申请参考。
RareLabs 的实践视角：用患者衍生数据支持 IND 与扩展使用申请
在罕见病个案里，说服制造商同意提供药物，或者说服 FDA 认可某个候选方案的合理性，靠的往往不是一份漂亮的申请书，而是扎实的科学证据。本公司核心工作是用患者自身细胞建立诱导多能干细胞（iPSC）疾病模型，进行广泛的 FDA 批准药物筛选，并评估定制反义寡核苷酸（ASO）与基因治疗选项，最终整理成可用于监管沟通的数据包。
对临床团队来说，最有说服力的往往不是理论推演,而是体外替代证据。比如某个候选药物在患者自身细胞模型上确实表现出可测量的效应改善，这种数据比单纯的文献推测更容易打动制造商，也更容易在提交治疗性 IND 时站得住脚。我们的建议是：在正式联系制造商或 IRB 之前，尽量把病史、既往用药记录、目标适应证的具体表现整理清楚，这样后续的数据补充工作会更有针对性，节省的往往是几周甚至几个月的时间。这类思路在并行药物筛选如何加速找到候选疗法中有更详细的说明。
— John
需要 IND‑enabling 数据或扩展使用支持？
如果你手上的病例已经走到"没有试验可入组、但需要更有力的科学证据去说服制造商或监管方"这一步，Hopeatrarelabs 的价值就在这里体现：用患者自己的细胞把假设变成可验证的数据，而不是停留在推测阶段。
我们提供的服务包括患者衍生 iPSC 疾病模型构建与生物样本库存储、高通量并行筛选 FDA 批准药物、定制 ASO 设计合成与体外功能验证，以及面向 IND 提交的完整数据包与监管准备协助。这套流程尤其适合三种情形：找不到可入组的现有试验、需要快速筛出候选药物线索、或者正在准备治疗性 IND 材料但缺乏说服力足够的科学证据。
在联系我们之前，建议先整理好患者的既往病历、用药史，以及明确的目标适应证描述，这些材料会直接决定后续建模与筛选工作的起点。你可以先了解合作的整体时间安排，或者直接访问 Hopeatrarelabs 的服务概览页面预约一次初步咨询，把你的病例细节和目前遇到的监管障碍讲给我们听。
This article is general information, not a substitute for advice from a qualified doctor. Consult a qualified healthcare professional about your own circumstances before acting on anything here.
来源
- For Physicians: How to Request Single Patient Expanded Access (“Compassionate Use”) | FDA
- Expanded Access | Information for Physicians | FDA
- IND Applications for Clinical Treatment: Treatment of a Group of Patients in Non‑emergency Setting | FDA
- Expanded Access of Investigational Drugs: The Experience of the Center of Drug Evaluation and Research Over a 10‑Year Period (PMC)
常见问题
CTA 与 IND 有什么区别？
CTA（Clinical Trial Application）是其他国家（如加拿大、欧盟成员国）监管机构使用的临床试验申请术语，功能与美国的 IND 类似，但审查机构和具体法规不同。在美国，开展临床试验必须向 FDA 提交 IND，而不是 CTA。
扩展使用和同情用药是同一件事吗？
是的，"扩展使用"（Expanded Access）和"同情用药"（Compassionate Use）指的是同一条监管路径,只是叫法不同,FDA 官方文件更常用"扩展使用"这个说法。两者都是指在临床试验之外，为严重或危及生命的患者提供未获批药物。
IND 审批需要多长时间？
标准 IND 提交后，FDA 有 30 个自然日的审查期，如果期间没有收到临床暂停通知，申办方就可以按计划启动试验。紧急扩展使用申请可以通过电话获得更快的口头授权。
FDA 对扩展使用申请的批准率是多少？
FDA 对单患者扩展使用申请的放行率超过 99%。真正影响申请能否落地的关键因素通常是制造商是否同意提供药物，而不是 FDA 的审批环节。